浦东创新药再迎新进展 国产首款血友病长效药有望破局

　　上市上证报中国证券网讯（记者 严曦梦）9月26日，“2023张江生命科学国际创新峰会——关爱罕见病，创新破局策略研讨论坛”在上海浦东举行。记者从会上获悉，由晟斯生物自主研发的四款血友病长效药物已进入临床和产业化阶段，有望突破血友病长效药“境外有药、境内无药”的困境。

　　浦东为国内罕见病新药创新破局

　　据了解，血友病是全球罕见病的第一大病种。目前，中国有超过2000万名罕见病患者，其中14万人为血友病患者，50%作为重症病人需要常态化药物治疗。此前，血友病在国内尚无自主研发长效药物，进口药价格昂贵，患者负担大。

　　今年6月，总投资5亿元人民币的晟斯上海工厂正式竣工投产，标志着晟斯生物自主研发的罕见病创新药产业化落户张江。

　　其中，晟斯生物自主研制的长效重组凝血八因子、超长效重组凝血八因子、长效活化重组凝血七因子、超长效重组凝血九因子等四款长效化重组蛋白新药，即将进入临床收获期。其中，长效重组凝血八因子是国产首款长效凝血因子新药，有望在2024年上半年获批上市，填补国内市场空白。用药后，血友病A型患者每周只需注射两次，可有效缓解病痛。此外，超长效重组凝血八因子，目前是国内唯一的治疗血友病在研超长效新药，患者每周只需注射一次，目前已在浦东生产临床三期的样品药。

　　“晟斯生物由归国科学家团队创办，十年来专注血友病创新药研制，期望打破国内尚无长效重组凝血因子上市的局面，目前在张江的生产基地已经建成投产，长效新药上市后将实现血友病患者长期治疗少花钱也能用好药的临床需求，并以技术创新增强原创新药的国际竞争力。”晟斯生物董事长王亚里说。

　　据悉，浦东新区已成为上海新药研发的重镇。数据显示，去年，上海共有4款1类创新药获批上市,位列全国第一,其中浦东新区贡献了3款。今年以来,上海已获批4款1类创新药,均来自浦东新区。上海浦东新区张江平台经济研究院最新调研显示，晟斯生物作为罕见病新药研制取得突破性成果的先行者，与浦东一批创新药企共同进入罕见病新药研制的新赛道，国内罕见病新药在浦东迎来新破局点。

　　专家呼吁：推动罕见病立法 让罕见病创新药审评审批走绿色通道

　　罕见病新药从实验室走向工厂和医院，首先面临审评审批。近年来，我国相继在相关法规政策中提出，将罕见病药物纳入优先审评，平均审评时长已从20个月缩短至一年左右。但从业界感受度而言，国产罕见病新药优先审批的案例相对稀缺，对创新药如何界定也缺少明确标准。此外，研发国产新药还面临成本高，进医院和医保难度大等问题。

　　对此，专家纷纷呼吁，推动罕见病立法以立法引起社会对罕见病的广泛关注，激励药企研制罕见病新药，进一步保障罕见病人的健康权。

　　上海生物医药行业协会会长傅大煦表示，上海医药界呼吁浦东引领区为罕见病医药立法，已经引起市人大高度重视，今年启动立法调研，将激发医药行业协同研制罕见病新药，增加好药供给。

　　王亚里建议，罕见病立法应重点支持罕见病医药的研发创新、新药快速审批、尽快进医院，满足罕见病患者的临床需求和改善患者用药顺应性，特别是长期用药患者。

　　上海浦东新区平台经济研究院院长陈炜建议，结合上海自贸区十周年再提升，以自贸区制度创新丰富罕见病立法内容。

　　一是立法鼓励罕见病新药研发。上海自贸区率先试点药品上市许可持有人制度，成为全国自贸区经典案例的标杆，要进一步支持区内药品上市许可持有人研制罕见病新药，给予研发经费补贴、国有资本创业投资等支持，以及跨境跨区域合作研发和合同生产的便利。

　　二是立法支持罕见病新药优先入院。上海自贸区依托长三角药械审评分中心，加快医药审评审批改革，要助推罕见病新药优先审评审批，加快罕见病新药进目录、进医院、进医保，满足患者临床需求。

　　三是立法促进临床急需罕见病新药进口。上海自贸区已经实现临床急需进口新药试点的“零的突破”，要聚焦罕见病药物和临床急需的救命药，鼓励更多药企开展临床急需进口和真实世界应用研究，推动药械加快上市，增强罕见病用药可及性。

　　四是立法推动罕见病药物元支付保障机制。上海自贸区已建立医药、医疗、医保“三医联动”的“产医融合”工作机制，要重点推动罕见病创新药便利化入院，建立医保、商保、沪惠保、医药慈善、社会捐助、个人支付叠加的多元支付机制，为新药临床应用赋能，为罕见病患者减负。