2023年FDA批了哪些新药？基因疗法成亮点

　　过去一年，在FDA获批的药物创新性较强。CDER将2023年批准的55种新药中的20种确定为同类首创药物（First-in-Class Drugs），占到总数的36%，相比于现有疗法，这些药物有着全新的作用机制。

　　不仅如此，CDER还在2023年将55种新药中的9种（16%）指定为突破性疗法。享有突破性疗法称号的药品具备快速通道项目的特质，并在药物开发过程中能够得到FDA加强版的指导，高管也会参与其中。

　　2023年，CDER还批准了5种生物仿制药，其中3款生物仿制药的参考产品之前还不曾有过相应的生物仿制药。迄今为止，CDER已批准了14种参考产品的45种生物仿制药。

　　总体来讲，2023年CDER批准的55种新药涉及的疾病包含：传染病，包含新冠肺炎；神经系统疾病，如阿尔茨海默病；阿片类药物的使用、误用和滥用；心脏、血液、肾脏和内分泌疾病，包括儿童2型糖尿病、贫血、慢性体重管理；癌症；女性健康问题，如产后抑郁症、更年期潮热、非处方口服避孕药等。

　　2023年FDA批准的新药中 有何亮点？

　　罕见病、癌症用药数量占2023年FDA批准药物中的多数，又有一部分未被满足的需求能被药物所覆盖。

　　罕见病药物数量占获批药物总量的半壁江山。报告显示，2023年55款新药中的28个都是“孤儿药”（罕见病用药），占到总量的51%。在美国，有数量不超过20万的罕见病患者。罕见病患者急需新疗法，因为这类患者现存的治疗选项很少或根本没有。

　　2023年，CDER还批准了许多治疗罕见癌症或肿瘤的疗法，其中包含一款中国企业君实生物开发的治疗鼻咽癌的创新药。

　　这款药由国产创新药“四小龙”之一的君实生物研发。2023年10月底，该公司宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗（美国商品名：LOQTORZI™）的生物制品许可申请（BLA）获得FDA批准，特瑞普利单抗由此成为FDA批准上市的首个中国自主研发和生产的创新生物药。

　　从2023年的生物制品许可申请名单中，也可看出近两年基因疗法蓬勃发展的态势。CBER官网显示，2023年CBER共批准了5款基因疗法，2022年该部门批准了4款基因疗法。2023年批准的这5款疗法用于医治血液病、杜氏肌营养不良症等疾病。

　　这5款中便包括基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法。曾从事微生物CRISPR基因编辑工具研发工作的上海交通大学副教授童垚俊接受记者采访时表示，Casgevy疗法获批释放了很明确的积极信号，定制化个性化基因编辑治疗疾病时代即将拉开序幕。这也给从基础科研到临床到产业界从业人员带来了强烈的信心和动力。

　　基因疗法发展迅速

　　无论在全球还是国内，基因疗法都具有很大的发展潜力。浙江大学药物生物技术研究所所长、济民医疗独董李永泉向记者表示，全球医药产业发展趋势基本一致，国内对新技术较为谨慎，但基因疗法、干细胞、合成生物学已成为我国蓬勃发展的生物医药新方向。

　　李永泉介绍，海南博鳌已成为基因治疗、干细胞等技术试点地区。当地政府官网显示，海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区医疗机构可以在先行区进行干细胞、免疫细胞治疗、单抗药物、组织工程等新技术研究和转化应用。李永泉表示，济民医疗旗下的海南济民博鳌国际医院便是这些医疗机构之一。

　　童垚俊表示，基因编辑药物和细胞基因治疗利用基因编辑技术来修复、替换或改变人体基因，为治疗罕见遗传病、癌症和其他难治性疾病提供了新的方案。特别是CRISPR-Cas基因编辑技术的迅速发展和进步完善，使得基因编辑药物和细胞基因治疗也迎来了黄金发展期。此外，这些技术还可以用于改善农业、生物技术和其他诸多领域。

　　“我对基因编辑技术的前景充满信心。”童垚俊说。

　　但他也提醒，基因编辑技术还有很多挑战亟待解决。基因编辑技术的安全性和长期影响还存在一些未知因素，需要更多的研究和临床实验；涉及对人类基因的编辑引发了对伦理和道德问题的思考，包括基因编辑的限制、道德准则和社会接受度等；这些治疗方法的成本仍然较高，这可能限制其广泛应用，尤其是在发展中国家。（霍星羽）